Die Firmen Ionis und Biogen entwickeln gemeinsam ein Medikament zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie (SMA). Dieses Medikament heißt Nusinersen® und beeinflusst das sogenannte Spleißen des SMN2-Gens. Dadurch soll eine vermehrte Produktion des fehlenden SMN-Proteins ermöglicht werden. Zurzeit laufen verschiedene Studien, um dieses Medikament bei Patienten mit SMA zu testen.   

Eine Zwischenauswertung der Studie zur Behandlung der SMA Typ I hat nun positive Ergebnisse gezeigt. Patienten, die das Medikament Nusinersen® erhielten, haben sich motorisch besser entwickelt als die Patienten, die ein Placebo (Scheinbehandlung) erhalten haben. Mit diesen Ergebnissen wird die Firma Biogen nun eine Zulassung des Medikaments zur Behandlung der SMA beantragen. Die Prüfung des Antrags durch die Zulassungsbehörden wird aber erfahrungsgemäß einige Monate dauern.   

Um diese Zeit zu überbrücken, hat das BfArM am 14. Oktober 2016 ein sogenanntes Härtefallprogramm genehmigt. Dadurch ist es möglich unter bestimmten Umständen schwer betroffene Patienten mit SMA Typ I schon vor einer Entscheidung über die Zulassung mit Nusinersen® zu behandeln. 

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