Die Europäische Arzneimittel-Agentur EMA hat mit einer positiven Stellungnahme den Weg geebnet für die Zulassung von „Brineura“: Dieses Medikament des Herstellers BioMarin International Limited (Wirkstoff „Cerliponase alfa“) soll zur Behandlung der seltenen Hirnabbau-Erkrankung CLN2 eingesetzt werden.
Diese Erbkrankheit beginnt typischerweise im dritten Lebensjahr, geht mit Erblindung, Bewegungsstörungen und Epilepsie einher und führt letztlich zum Verlust aller körperlichen und geistigen Fähigkeiten. Oft beträgt die Lebenserwartung der erkrankten Kinder nicht mehr als zehn bis 15 Jahre.
Die endgültige Entscheidung über die Marktzulassung von „Brineura“ liegt nun bei der EU-Kommission: Sie hat bis Ende Juni 2017 Zeit, ihre Entscheidung zu treffen – und stützt sich dabei auf die positive Einschätzung der EMA. Erteilt die Brüsseler Behörde eine Zulassung, legt jeder EU-Mitgliedsstaat anschließend selbst fest, zu welchem Preis das Medikament vermarktet wird und ob das nationale Gesundheitssystem diese Kosten übernimmt.
Bislang sind nach Angaben der EMA in Europa keinerlei Medikamente zur Behandlung von CLN2 zugelassen. Die einzige Therapie besteht derzeit in der Symptomlinderung.
Die EMA verweist bei ihrer Einschätzung auf eine Studie, bei der 23 Kinder mit „Brineura“ behandelt wurden. Bei 20 von ihnen waren signifikante therapeutische Effekte zu beobachten: Bei einigen der Patienten schritt die Krankheit langsamer als erwartet fort, bei anderen stabilisierte sich der gesundheitliche Zustand und wieder andere konnten ihre motorischen und sprachlichen Fähigkeiten etwas verbessern.

Weitere Informationen zur „Brineura“ in englischer Sprache gibt es auf der Internetseite der Herstellerfirma BioMarin International Limited und der EU-Arzneimittelagentur EMA (Der Bundesverband Kinderhospiz ist gerne bei der Übersetzung behilflich):

Informationen von Biomarin

Informationen der EMA