Das Medikament „Spinraza“ (Wirkstoff: Nusinersen) zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie 5q rückt für Betroffene nun auch in Europa in greifbare Nähe: Die Europäische Arzneimittelagentur EMA hat sich vergangenen Freitag für dessen Zulassung ausgesprochen. Spinale Muskelatrophien (SMA) sind spezielle Formen von erblichem Muskelschwund, die die Lebenserwartung erkrankter Kinder meist drastisch verkürzen. Derzeit gibt es in der EU kein Medikament, das den Krankheitsverlauf abmildern könnte. "Spinraza" wäre das erste Mittel zur Behandlung von SMA, das eine EU-Zulassung bekäme. In den USA ist das Medikament bereits seit Dezember 2016 zugelassen.

Über die europaweit endgültige Marktzulassung von „Spinraza“ wird nun die EU-Kommission entscheiden - und zwar auf Basis des positiven EMA-Gutachtens. Die Brüsseler Behörde hat nach Erhalt des Gutachtens 67 Tage Zeit für ihren Beschluss; sie müsste ihre Entscheidung also spätestens um den 27. Juni herum treffen (je nachdem, an welchem Datum genau die EMA-Stellungnahme offiziell bei der EU-Kommission eingeht.) Gibt die Brüsseler Behörde grünes Licht für „Spinraza“, legt jeder EU-Mitgliedsstaat anschließend selbst fest, zu welchem Preis das Medikament vermarktet wird und ob das nationale Gesundheitssystem diese Kosten übernimmt. Erteilt die EU-Kommission „Spinraza“ tatsächlich eine Marktzulassung, könnten laut dem Herstellerunternehmen Biogen etwa 95% aller Fälle von spinaler Muskelatrophie damit behandelt werden.

Weitere Informationen – allerdings nur in englischer Sprache – sind auf den Internetseiten der EMA und der Herstellerfirma Biogen zu finden:

Informationen auf der EMA Seite als PDF

Informationen auf der Biogen Webseite